内耳の蝸牛にある有毛細胞が音を神経信号に変換しているが、その有毛細胞が損傷することにより、音をとらえづらくなる。
損傷した有毛細胞は、哺乳類では回復することがないため、難聴になると治すことはできない。
しかし、サメの歯が再生するように、鳥類では有毛細胞が再生することが知られている。
そこで、遺伝子を操作して、人間でも有毛細胞を復活させる治療薬の研究開発・製品化が進められている。
この研究では、難聴と診断された患者を対象に、鼓膜内に治療薬を投与した。
投与後に、静かな環境での単語の認識テスト、雑音下での単語認識テストを行うと、プラセボ（偽薬）を投与した群と比較して認識率が高まった。
McLean, Will J. et al. Improved Speech Intelligibility in Subjects With Stable Sensorineural Hearing Loss Following Intratympanic Dosing of FX-322 in a Phase 1b Study, Otology & Neurotology: February 22, 2021 – Volume – Issue – doi: 10.1097/MAO.0000000000003120